부모의 관점: 뇌전증 연구
A Parent's Perspective: the LGS Epidiolex Study
특별 인터뷰 A Special Interview
epilepsy.com
Saturday, January 27, 2018
GW Pharmaceuticals는 최근 미국식품의약청(FDA)에 약품 Epidiolex® 에 대한 신약신청서(NDA)를 제출했습니다.
칸나비스 식물에서 추출한 오일 기반의 99% 정제된 칸나비디올(CBD) 추출물은 각 복용량에 대해 알려진 일관된 양의 약물을 제공합니다.
다음은 Lennox-Gastaut 증후군을 앓고있는 아동의 어머니에 대한 epilepsy.com Medical Canabis 편집자 Anup Patel의 인터뷰입니다.
그 아이는 Epidiolex®의 위약 대조 연구에 참여했습니다.
어머니는 연구 실험 과정에 대해 어떻게 생각하는지 자세히 설명하고 딸이 현재 상황을 얘기합니다.
GW Pharmaceuticals recently submitted a new drug application (NDA) to the U.S. Food and Drug Application (FDA) for the medication Epidiolex®. This oil-based, 99% purified cannabidiol (CBD) extract from the cannabis plant allows for giving known known and consistent amounts of medication in each dose. The following is an interview epilepsy.com Medical Cannabis Editor Anup Patel MD conducted with a parent of a child living with Lennox-Gastaut syndrome. The child participated in a placebo-controlled research trial of Epidiolex®. The mother details what she thought about the research trial process and gives an update on how her daughter is doing now.
칸나비노이드 전문
딸과 Lennox-Gastaut 증후군에 대해 조금 이야기 해주십시오.
Tell Us A Little About Your Daughter And Her Lennox-Gastaut Syndrome.
내 딸은 생후 3개월에 발작을 일으켰습니다.
딸은 유아 경련이 있었고 매일 50-100건의 발작이있었습니다.
18개월 만에 그녀는 통제하기 어려운 다양한 발작 유형을 포함하는 드문 유전 질환인 Aicardi 증후군으로 진단 받았습니다.
그녀의 평생 동안 항 경련제를 복용하거나 복용하지 못하게하고, 적절한 완화제를 찾아서 약간의 구제책을 제공하기 위해 노력했습니다.
많은 약물들이 잠시 작용하지만 시간이 지남에 따라 효능을 상실합니다.
이 약들의 조합은 그녀를 지치고 집중할 수 없게 만듭니다.
그러나 이것은 개선된 것이므로 선택의 여지가 없어 이 치료 방법을 받아 들여야 했습니다.
우리는 신약이 FDA 승인을 기다리는 것을 발견했습니다.
My daughter developed seizures at 3 months of age. She had infantile spasms and was having clusters of 50 to 100 seizures daily. At 18 months, she was diagnosed with Aicardi Syndrome, a rare genetic disorder that included various seizure types that were difficult to control. Her lifetime has been spent weaning her on and off antiepileptic medications and trying to find that right mixture of medications to provide some relief. Many medications would work for a while, but lost their efficacy over time. The combination of these medicines would make her tired and unable to concentrate. However, this was an improvement and we had to accept this form of treatment because we were out of options. We found ourselves waiting for new drugs to be FDA approved.
왜 당신은 정제된 CBD인 Epidiolex®에 대한 연구에 참여하고 싶습니까?
Why Did You Want To Participate In The Study On Epidiolex®, A Purified CBD?
나는 Aicardi 커뮤니티에서 일부 가족이 CBD가 함유된 실험 약을 시험하고 있다고 들었다.
그들은 성공을 거두고 있었습니다.
다른 약품으로 인해 발생할 수 있는 부작용 없이 발작 조절 능력이 향상되었습니다.
나는 또한 식물 기반의 천연 약재라는 생각을 좋아했습니다.
I had heard in our Aicardi community that some families were trying an experimental drug that contained cannabidiol. They were having success. It provided their girls with better seizure control, without the side effects other medications can cause. I also liked the idea that it was a natural, plant-based medication.
편집자 주: 칸나비스 식물에서 파생된 동안, Epidiolex®는 일관된 투약을 보장하기 위해 통제된 환경에서 제조된 의약품입니다.
주정부 대마초 약국에서 구입할 수 있는 제품과 달리 Epidiolex®는 모든 의약품과 동일한 엄격한 안전성 테스트를 거칩니다.
FDA승인을 얻은 경우, 의료서비스 제공자의 처방에 의해서만 제공될 것입니다.
Editor’s note: While derived from the cannabis plant, Epidiolex® is a manufactured medication produced in a controlled setting to ensure consistent dosing. Unlike products available in state cannabis dispensaries, Epidiolex® is subject to the same stringent safety testing that any medication receives. If approved by the FDA, it would only be available by prescription from a health care provider.
연구에서 당신의 경험은 무엇이었습니까?
What Was Your Experience In The Study?
이 연구에 대한 우리의 경험은 매우 긍정적이었습니다.
일상적 검사를 제공하고 CBD를 분배하는 의사, 간호사, 약사는 매우 유용하고 정중하며 개인 정보를 존중합니다.
전체 과정은 공부하기 위해 신청하는 것부터 2년 후 딸의 발작 횟수를 보고하는 것까지 간단했습니다.
연구 스탭진은 딸의 요구에 매우 세심한 주의를 기울였으며 우리의 질문이나 염려에 대해 24시간 연중무휴로 대응할 수 있었습니다.
Our experience with the study has been very positive. The doctors, nurses, and pharmacist that provide the routine examinations and dispense the CBD have been very helpful, courteous, and respectful of our privacy. The whole process has been simple, from applying to be in the study, to reporting my daughter’s seizure count two years later. The research and study staff have been very attentive to my daughter’s needs and available 24/7 for any questions or concerns we have had.
연구 약물 치료가 당신의 딸을 도왔습니까?
Has The Study Medication Helped Your Daughter?
그렇습니다.
연구에 앞서, 딸의 최선의 관리는 하루 5 ~ 8건의 경련이었으며, 보통 하루에 50 ~ 100건의 경련이있었습니다.
또한, 10분 이상 지속되는 발작을 멈추기 위해 한 달에 약 2 ~ 5번 응급 약물을 사용했습니다.
이것은 그녀가 그녀의 삶을 살 수있는 방법이 아니었습니다.
우리는 선택의 여지가 없었습니다.
딸은 현재 1주일에 2 ~ 5건의 발작이 있으며, 발작이 없는 날도 있습니다.
응급 약물은 1년에 2 ~ 3회 사용됩니다.
향상된 발작 조절 이외에, 딸은 더 경계하고 주변에 집중할 수 있습니다.
딸은 스위치 장난감을 사용하여 책에서 "페이지를 넘기"라고 말하고, 개인적으로 좋아하는 사람, 다시 미소지으며 잠시 동안 앉아있는 것과 같은 몇 가지 손실된 이정표를 되찾았습니다!
Absolutely. Prior to the study, my daughter’s best control was 5 to 8 seizures per day and she usually had 50 to 100 seizures a day. In addition, we used emergency medications approximately 2 to 5 times a month to stop a seizure lasting longer than 10 minutes. This was no way for her to live her life. We were out of options. I am happy to say that my daughter now has 2 to 5 seizures a week and some days where she is seizure free. Emergency medications are being used 2 to 3 times a year. In addition to improved seizure control, she is more alert and can concentrate on her surroundings. She has regained some lost milestones, such as sitting unassisted for a minute, using a switch toy to say, “turn the page” in a book, and, my personal favorite, smiling again!
연구에서 부작용이 있습니까?
Does She Have Any Side Effects In The Study?
딸은 약간의 위염(위 점막 염증)이 있었지만 식사 때 CBD 복용과 함께 역류 및 위장 코팅제로 관리할 수 있었습니다.
또한, 딸은 훨씬 더 관리하기 쉬운 빈번한 배변을 했습니다.
딸이 그 동안 변비와 싸웠기 때문에 오히려 플러스입니다.
She has had some gastritis (inflammation of the stomach lining), but this has been manageable with reflux and stomach coating medications, along with taking the CBD with meals. In addition, she has had much more manageable and frequent bowel movements. This is a plus, as she has fought constipation all her life.
이 연구를 다시 하시겠습니까 아니면 다른 연구 조사에 참여 하시겠습니까?
Would You Do This Study Again Or Participate In Another Research Study?
우리는 다시 이 연구에 참여할 것입니다.
연구 참여는 딸은 물론 온 가족에게 매우 생산적이고 긍정적 경험 이었습니다.
의심의 여지없이 다른 연구에도 참여할 것입니다.
전체 경험은 매우 긍정적이고 보람이 있었습니다.
We would participate in the study again. It has been a very productive and positive experience, not only for my daughter, but for the entire family. Without a doubt, we would participate in another research study. The whole experience has been very positive and rewarding.
이 연구에서 무엇을 얻고 싶습니까?
What Do You Hope To Gain From Being In This Study?
우리는 할 일을 성취했습니다.
딸의 발작 횟수를 줄이고 발작 지속 시간을 줄였습니다.
게다가 복용하는 다른 항 경련제의 양을 줄일 수 있었습니다.
현재 처방된 항 경련제 중 하나 이상을 중단하기를 희망합니다.
We achieved what we set out to do: reduce my daughter’s seizures in number and in duration. Plus we have been able to reduce the amount of other antiepileptic medications she takes. We hope to stop one or more of the antiepileptic medicines she is currently prescribed.
사람들이 연구에 참여하는 것이 중요한 이유는 무엇입니까?
Why Is It Important For People To Participate In Research Studies?
사람들이 연구 조사에 참여하는 것이 매우 중요합니다.
참여함으로써 의학 분야가 발전합니다.
최악의 상태와 질병을 치료하고 치유하는 지식을 얻습니다.
피해자들의 희망과 삶의 질을 향상시키기 위해 노력해야 합니다.
It is extremely important that folks participate in research studies. By participating, the field of medicine advances. We gain the knowledge to treat and even cure some of the worst conditions and diseases. We must strive to give those affected individuals hope and a better quality of life.
이 약이 FDA 승인을 받았다면 무엇을 의미할까요?
What Would It Mean If This Medication Were To Become FDA Approved?
나의 첫번째 생각은 안도의 감각일 것입니다.
뇌전증으로 고생하는 다른 개인 및 가족은 이제 발작 조절에 대한 보다 자연스러운 대안을 이용할 수 있게 되었습니다.
최소 부작용으로 가장 까다로운 난치성 간질에 효용이 입증된 제품.
My first thought would be a sense of relief. Other individuals and families struggling with epilepsy would now have access to a more natural alternative to seizure control. One that has been proven effective for the toughest intractable epilepsy, with minimal side effects.
Authored by: Anup Patel MD | Medical Cannabis Editor on 1/2018
Reviewed by: Joseph I Sirven MD | epilepsy.com Editor-in-Chief on 1/2018
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